Сегодня потенциал генетики активно используется для разработки новых препаратов. С одной стороны, этап, когда поиск генов, ответственных за развитие тех или иных заболеваний, представлялся чуть ли не единственно возможным направлением дальнейшего развития фармацевтики, уже пройден. С другой стороны, генетика, возможно, является единственным этическим способом открытия и валидации новых мишеней для лекарственных препаратов, которые относятся напрямую к человеку (а не к животным или, к примеру, к клеточным моделям).